Тяжелый комбинированный иммунодефицит – это генетическое заболевание, при котором в результате дефекта одного гена нарушается работа всей иммунной системы.

Из-за того, что люди с "синдромом мальчика в пузыре" могут умереть от обычной простуды, им все время приходится находиться в стерильной среде, однако даже в таких условиях продолжительность жизни редко превышает два года. 

Именно из-за этого заболевание получило название «синдром мальчика в пузыре». 

Ученые разработали методику, которая в будущем может стать средством лечения иммунодефицита. У пациента берутся поврежденные иммунные клетки и путем эпигенетического перепрограммирования превращаются в индуцированные стволовые клетки. 

После исправления генетических ошибок получившиеся клетки встроили обратно в иммунную систему больного, где они должны начать строительство новой, правильно работающей защитной системы организма. На данный момент методика является экспериментальной, но вполне может стать эффективным средством лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита.